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sábado, 31 de agosto de 2013

Transplante de células da Retina Reunidos do próprio corpo de uma pessoa para começar os testes no Japão.



Cientistas no Japão receberam aprovação para iniciar um ensaio clínico de uma terapia de transplante de células para a degeneração macular relacionada à idade (DMRI) A fonte de células para a terapia será um único tipo de células-tronco , chamado induzido . células-tronco pluripotentes (células iPS ) , que podem ser criados a partir de células da pele do próprio destinatário .
Alvos da terapia de transplante de Retina

Transplante de novas células na Retina é visto como uma das maiores esperanças de longo prazo para restaurar a visão de pessoas com doenças da Retina grave Atualmente o trabalho está em andamento para encontrar maneiras de transplantar dois tipos de células danificadas por doenças da Retina - . Fotorreceptores e epitélio pigmentado da Retina células ( EPR) .

Fotorreceptores são as células sensíveis à luz da Retina. Estes são os mais difíceis de substituir. Usando suas doações , vários cientistas atualmente financiados pelo Foundation Fighting Blindness continuar a trabalhar para tornar isso possível. Ver, por exemplo , este vídeo sobre o trabalho do Dr. Derek van der Kooy . transplantes eficazes de fotorreceptores saudáveis poderiam restaurar a visão de alguém que estava completamente cego .

Uma meta um pouco mais fácil para a substituição é o RPE . Células RPE formar uma única camada fina , por trás dos fotorreceptores , onde eles fornecem alimento e apoio para eles. Uma acumulação de toxinas nessas células é pelo menos parcialmente responsável por macular relacionada à idade degeneração e algumas outras degenerações Retinianas hereditárias. transplante eficaz dessas células permitiria a Retina a funcionar melhor , preservar a visão mais tempo, e, potencialmente, restaurar a visão de pessoas com doença menos avançada .
Células-Tronco Embrionárias contra células iPS

Mais de um ano atrás, um estudo de segurança pequena começou nos EUA com células-tronco embrionárias para criar substitutos para as células de RPE que foram danificadas em pessoas com AMD e doença de Stargardt . Até agora, esta terapia parece seguro , e resultados muito preliminares , principalmente em uma mulher com a doença de Stargardt , sugerem que este tratamento pode melhorar a visão em algumas pessoas.

No entanto, a utilização de células estaminais embrionárias é controverso. Além disso, como com qualquer tipo de transplante , quando as células provenientes de um doador externo , pode haver diferenças nas células que causaria o corpo do receptor de rejeitá-las. Portanto, tais terapias podem exigir o uso a longo prazo de drogas imunossupressoras , que podem, eles próprios causam outros problemas médicos.

O estudo japonês vai usar um tipo diferente de célula-tronco , chamado de células-tronco pluripotentes induzidas ( iPS) . Células da pele que normalmente criam nova pele são recolhidos e depois cresceu em um ambiente que os obriga a voltar à sua forma mais primitiva de células-tronco . estas células podem então ser manipulados da mesma maneira como as células embrionárias seria , para produzir células de RPE .

A clara vantagem das células iPS é que elas podem ser recolhidas a partir da pessoa afectada , reduzindo os riscos de rejeição (e à controvérsia associada com a terapia ) . - A desvantagem é que, em princípio , os estágios acrescentado necessário para tornar o . células da pele reverter para um estado mais primitivo pode aumentar o risco de formação de tumores ou outras complicações até agora, isto não ocorreu em ensaios pré- clínicos de iPSCs em modelos animais , mas apenas a ensaios clínicos , comparando os resultados do transplante vs embrionário iPSCs em pacientes humanos reais, será possível conclusivamente para avaliar esses riscos .
Uso potencial de células iPS para pessoas com doenças hereditárias de Retina

Se as células iPS proporcionar um material de partida útil e segura para substituição das células danificadas do EPR , que também pode ser útil como uma fonte de reposição de outros tipos de células da Retina , em particular fotorreceptores . No entanto, é importante lembrar que as células iPS têm exactamente os mesmos genes como de todas as outras células no corpo do paciente. isso significa que os novos fotorreceptores crescidas a partir das células da pele de uma pessoa com doença de Stargardt teria a mesma mutação genética que causaram danos em primeiro lugar . Isto se aplica a todas as doenças Retinais hereditárias incluindo Retinite Pigmentosa , síndrome de Usher , etc É provável que essas células ao longo do tempo uma vez que degeneram - e perda de visão que se repetem .

No entanto , se as células iPS provar seguro e útil no presente estudo AMD e outros ensaios clínicos , existem várias soluções possíveis para este problema de recidiva da doença :

Novos fotorreceptores , feitas a partir de células recolhidas a partir da pele do paciente , pode ser " fixada ", utilizando a terapia génica no laboratório antes de serem transplantados para o olho.

As células usadas para criar iPS fotorreceptores para transplante pode ser reunida a partir parentes estreitamente relacionados que não têm a doença da Retina . Ao contrário de outros tipos de transplantes , as células podem ser recolhidas de forma rápida e sem dor , do dador .

Para as pessoas com doenças da Retina que progridem lentamente ( por exemplo , algumas pessoas com Retinite Pigmentosa , nos quais a perda significativa da visão não se desenvolve até meados de vida) , fotorreceptores de iPSCs do paciente pode ser implantado sem submetê-los a terapia gênica. Mesmo que eles que ainda carregam as mutações genéticas causadoras de doenças , essas células poderiam, então, restaurar a visão para um período indeterminado , mas potencialmente prolongada, de tempo.

Este ensaio clínico inicial no Japão é um importante passo para determinar se as células iPS terá um papel em futuras terapias para degenerações da Retina humana .

Fonte : http://www.ffb.ca/research/research_news/iPSC_clinicaltrial.html

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