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quarta-feira, 10 de dezembro de 2014

terapia genética poderia ajudar milhares de pessoas cegas.


terapia genética poderia ajudar milhares de pessoas cegas
A forma radical de terapia genética, que remodela células do olho em receptores de luz pode ajudar a restaurar a visão de pessoas que são completamente cegos.
Em testes iniciais em cães cegos com uma doença hereditária semelhante à retinite pigmentosa condição humana (RP), os animais foram capazes de dizer a diferença entre a piscar luzes e não intermitente.
Blind Mice dado o mesmo tratamento foram capazes de percorrer um labirinto, bem como os ratos normais.
A nova abordagem cria fotorreceptores de substituição a partir de células que normalmente não reagem à luz. Os ensaios clínicos em seres humanos com doenças degenerativas dos olhos poderia seguir.
O tratamento "híbrido", publicado na revista Proceedings Journal of the National Academy of Sciences, envolve um gene que altera as células não-sensíveis à luz e um "photoswitch" química injetada. Professor Ehud Isacoff, da Universidade da Califórnia em Berkeley, disse: "O cão tem uma retina muito semelhante à nossa, muito mais do que os ratos, por isso, quando você quiser trazer uma terapia visual para a clínica, você quer primeiro show que que funciona num modelo animal de grande porte
"Nós já mostramos que podemos entregar a photoswitch e restaurar a resposta à luz para a retina cega no cão, bem como no mouse. Podemos reanimar a retina cão. "
O novo tratamento emprega um vírus para inserir um gene em células normalmente não-sensíveis à luz que lhes dá o potencial para "ver".
O gene produz uma proteína que actua como um bloqueio. Quando a chave molecular desde o interruptor de fotorreceptores é inserida na fechadura, sensibilidade à luz está ligada.
No entanto, uma nova injecção do photoswitch tem de ser feita a cada semana para manter o seu efeito.
A terapia é dito ser promissora porque, embora as doenças tais como RP destruir células fotossensíveis do olho, as outras células da retina são muitas vezes deixadas intactas.
Em testes com ratos, o gene foi inserido com sucesso em quase todos os milhão ou mais células ganglionares da retina do roedor. Os cientistas também estão olhando para ver se o photoswitch pode ativar outros tipos de receptores, incluindo algumas que possam permitir a percepção de luz mais fraca.
A terapia é um de uma série de potenciais tratamentos para a cegueira em estágios iniciais de desenvolvimento, dois dos quais produziram resultados experimentais promissores deste ano.
Em outubro, os cientistas de os EUA empresa Ocata Therapeutics mostraram que as células da retina derivadas de células-tronco poderia seguramente ser implantados em pacientes e melhorar a visão em alguns casos.
No início deste ano, os cientistas da Universidade de Oxford elogiou os resultados dos ensaios de uma terapia genética para choroideremia, uma causa hereditária rara de cegueira que afeta uma em cada 50 mil pessoas.
Inserção de um gene chamado faltando REP1 impedido progressão para cegueira e levou a melhorias dramáticas na visão de dois homens em um estágio avançado de perda de visão.
RP afeta cerca de 25.000 pessoas no Reino Unido e, pelo menos, dois milhões em todo o mundo.
Cerca de um em cada 80 da população transporta um dos genes defeituosos que causam a doença.
http://www.scotsman.com/…/gene-therapy-could-help-thousands
www.scotsman.com, scotsman.com

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