Células troncos para tratamento da retinose pigmentar.

Esperança de terapia com células-tronco para retinite pigmentosa

Pesquisadores corrigem o gene responsável pela retinite pigmentosa em células-tronco utilizando uma técnica de edição genética

Células-tronco tomadas de pacientes com retinite pigmentosa em breve poderão ser usadas para tratar a cegueira causada pela doençade acordo com uma nova pesquisa.

Cientistas da Universidade de Iowa e da Columbia University repararam o gene danificado associado à doença usando uma técnica de edição de genes conhecida como CRISPR  Cas9.

Durante o estudo, publicado na revista Scientific Reports, os pesquisadores tomaram células da pele de um paciente e transformou-os em células-tronco capazes de se tornar quase qualquer tipo de célula no corpo.

RPGR, o gene responsável pela retinite pigmentosa, foi então corrigido com sucesso nas células usando a técnica de edição para remover a mutação prejudicial, deixando uma versão saudável do gene.

A abordagem foi tão precisa que corrigiu o gene responsável pela cegueira sem afetar nenhuma outra área do genoma.

O Dr. Vinit Mahajan, que conduziu o estudo, acredita que as pilhas de pressa com versões corrigidas do gene de RPGR poderiam ser transplantadas nos olhos de pacientes do retinitis pigmentosa como um tratamento para a doença.

Ele comentou: "Com a edição do gene CRISPR de células estaminais humanas, podemos teoricamente transplantar novas células saudáveis que vêm do paciente depois de ter fixado a sua mutação genética específica.

"Eu acho que há esperança em tempo real para pacientes com esta doença degenerativa da retina em particular."

A próxima etapa da pesquisa será aperfeiçoar a técnica ainda mais para garantir que é seguro começar a testar em seres humanos.

O Dr. Stephen Tsang, que contribuiu para a pesquisa, acrescentou: "Antes de entrar em pacientes, queremos ter certeza de que estamos apenas mudando essa única mutação e não estamos fazendo outras alterações ao genoma".

Estima-se que 31000 pessoas no Reino Unido são afetadas pela retinite pigmentosa, uma doença genética que leva à perda gradual da visão devido à deterioração da retina. Atualmente não há cura.

Fonte :

https://www.aop.org.uk/ot/science-and-vision/research/2016/01/28/stem-cell-therapy-hope-for-retinitis-pigmentosa

Créditos: página doenças da visão no Facebook.