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domingo, 2 de abril de 2017

Tratamento com terapia génica um futuro bastante promissor

Segurança e durabilidade do efeito da administração de olho contralateral da terapia génica de AAV2 em doentes com cegueira de início na infância causada por mutantes de RPE65 : um ensaio de fase 1 de seguimento

Resumo
fundo

A segurança e eficácia foram demonstradas num estudo de escalação de dose de fase 1 envolvendo uma injecção subretinal unilateral de um vector de vírus adeno-associado recombinante (AAV) contendo o gene RPE65 (AAV2-hRPE65v2) em indivíduos com distrofia retiniana hereditária causada por mutações RPE65 . Este achado, juntamente com a natureza bilateral da doença e o uso pretendido no tratamento, levou-nos a determinar a segurança da administração de AAV2-hRPE65v2 ao olho contralateral em doentes incluídos no estudo de fase 1.

Métodos

Neste ensaio de fase 1 subsequente, uma dose de AAV2-hRPE65v2 (1, 5 x 10 11 genomas de vector) num volume total de 300 μL foi injectada subretinamente nos olhos contralaterais, previamente não injectados, de 11 crianças e adultos 11-46 anos na segunda administração) com distrofia retiniana hereditária causada por mutações RPE65 , 1 · 71-4 · 58 anos após a injeção sub-retiniana inicial. Avaliamos a segurança, resposta imune, função retiniana e visual, visão funcional e ativação do córtex visual desde o início até o seguimento de 3 anos, com observações em andamento. Este estudo está registrado com ClinicalTrials.gov, número NCT01208389 .

Resultados

Não foram relatados eventos adversos relacionados ao AAV e aqueles relacionados ao procedimento foram, na sua maioria, leves (formação de dellen em três pacientes e catarata em dois). Um paciente desenvolveu endoftalmite bacteriana e foi excluído das análises. Observamos melhorias nos resultados de eficácia na maioria dos doentes sem imunogenicidade significativa. Comparada com a linha de base, a análise combinada de dez participantes mostrou melhorias na mobilidade média e sensibilidade à luz de campo completo no olho injectado no dia 30 que persistiu até ao ano 3 (mobilidade p = 0 0003, 0001), mas não foi observada alteração significativa nos olhos previamente injectados durante o mesmo período de tempo (mobilidade p = 0,7398, sensibilidade de campo branco de luz plena p = 0,6709).
Interpretação

A nosso conhecimento, AAV2-hRPE65v2 é a primeira terapia genética bem sucedida administrada ao olho contralateral. Os resultados destacam o uso de várias medidas de resultado e ajudam a delinear as variáveis ​​que contribuem para o benefício máximo da terapia de aumento de genes nesta doença.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov

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