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sábado, 6 de maio de 2017

Terapia genética para retinose pigmentar e glaucoma.



A Retinite Pigmentosa é uma doença hereditária intratável que afeta e leva à morte apóptica difusa das camadas neuroepitelial e pigmentada da retina. Estima-se que há pelo menos 30.000 pacientes no Japão e mais de 200.000 em todo o mundo. Os sintomas da doença progride com a idade e os pacientes perdem a maioria de sua visão pela idade adulta. Porque é uma doença genética, nenhuma cura eficaz existe e não há tratamento para interromper a progressão da doença completamente.

O glaucoma é uma doença intratável que causa neuropatia do nervo óptico por desordem microcirculatória e fragilidade do nervo óptico devido à pressão intraocular anormalmente elevada ou outras causas. Estima-se que haja 3,7 milhões de pacientes no Japão e mais de 20 milhões em todo o mundo. Um relatório estima até mesmo 40 milhões de pacientes em todo o mundo. Nenhuma cura fundamental existe para o Glaucoma e apenas os tratamentos que ajudam a abrandar a progressão estão disponíveis. Em particular, o número de tratamento disponível é muito limitado para o tipo de Glaucoma que não acompanha a pressão intraocular anormal.

A ID Pharma, em colaboração com a Faculdade de Medicina da Universidade de Kyushu, realizou um estudo pré-clínico utilizando um vector SIV e confirmou a sua marcada eficácia no modelo de rato e rato. O vector SIV de ID Pharma é o vector de escolha para o tratamento destes distúrbios oftalmológicos. Em estudos pré-clínicos com modelo de rato, o vector demonstrou que é capaz de manter a expressão de genes estáveis em tecidos sub-retinianos durante mais de dois anos e não provoca qualquer comprometimento da funcionalidade dos neurónios ópticos. Estudos a longo prazo com ratos e com macacos mostraram também que o vector não tem quaisquer efeitos prejudiciais nos tecidos oculares.

Doenças alvo:

Retinite Pigmentosa (RP) e Glaucoma
Como funciona:

Estudos com ratazana e mouse de Retinitis Pigmentosa revelaram o seguinte sobre o mecanismo de eficácia. O gene para o factor de protecção neuronal, Factor Derivado do Epitélio de Pigmento (PEDF), transportado no vector SIV impediu a degeneração progressiva e perda de células fotorreceptoras por activação do crescimento e também supressão da apoptose destas células quando o vector foi administrado em tecidos sub-retinianos. No modelo de rato no estádio mais avançado da doença, o vector portador de PEDF pode manter 30% da sensibilidade óptica, indicando que tem potencial para ser um tratamento eficaz para a doença em doentes humanos. Além disso, outros factores de protecção de células tais como o Factor de Crescimento de Fibroblastos básico (FGF-2) podem ser transportados no mesmo vector e ser administrados simultaneamente com o vector que suporta PEDF para adicionar efeitos nutricionais às camadas nucleares da retina. Espera-se que este método de co-administração proporcione eficácia acrescida à terapia e melhore a QV dos doentes.
Prevenção da degeneração de células neuronais pela medicina genética do gene DNAVEC em ratos modelo Retinitis Pigmentosa

Para o tratamento de Glaucoma, o vector SIV portador de PEDF será administrado de forma semelhante aos tecidos da retina dos pacientes. A alta concentração de PEDF expressa no corpo vítreo irá ativar as células ganglionares e evitar a apoptose dessas células, levando à manutenção da funcionalidade dos neurônios ópticos.

Fonte :
http://www.dnavec.co.jp/en/description/description14.html

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