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terça-feira, 29 de agosto de 2017

Ensaio clínico de terapia genética, para Retinose pigmentar ligada ao x

Manchester Royal Eye Hospital administra seu primeiro tratamento de terapia genética
Manchester Royal Eye Hospital ar
terapia de genes mais recentes.
Manchester Royal Eye Hospital atinge um marco histórico, pois oferece terapia genética neste hospital pela primeira vez.
A MREH está participando de um ensaio clínico de terapia genética, em colaboração com o Hospital Saint Mary's, para pacientes com doença renal genética rara, retinite pigmentosa ligada ao x (XLRP).
O XLRP, para o qual atualmente não há tratamento efetivo, é uma das causas mais comuns de cegueira em jovens. XLRP é uma condição hereditária que eventualmente leva à cegueira em homens adultos, na maioria das vezes até o final de sua quarta década. Isso afeta a capacidade da retina de responder à luz, resultado de anormalidades nos fotorreceptores na parte de trás do olho.
Em mais de dois terços dos casos, a doença é causada por uma mutação ao gene do regulador GTPase retinite pigmentosa (RPGR). Os sintomas iniciais comuns incluem dificuldade em ver na noite em homens jovens e uma perda progressiva no campo visual e clareza de visão à medida que envelhecem.
A abordagem de terapia genética a ser utilizada tem como objetivo introduzir cópias funcionais do gene RPGR defeituoso nas células da retina. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do tratamento de XLRP em pacientes com mutação RPGR. Em Manchester, o julgamento está sendo conduzido através de uma colaboração entre o MREH, o Hospital Saint Mary's eo NIHR Manchester Clinical Research Facility, uma instalação especializada para pesquisas clínicas em fase inicial.
O estudo é patrocinado pela Nightstar uma empresa biofarmacêutica com sede em Londres. Manchester foi um dos sites escolhidos para realizar o estudo devido à experiência mundial de MREH em oftalmologia e à experiência em genética do Hospital Saint Mary's Hospital.
O cirurgião que lidera o julgamento em Manchester é o professor Paulo Stanga no laboratório MREH, University of Manchester e Manchester Vision Regeneration MVR no NIHR Manchester Clinical Research Facility. O professor Stanga disse: "A terapia genética é uma área nova e emocionante que potencialmente poderia oferecer uma cura em várias áreas de doenças. Estamos muito satisfeitos por poder oferecer aos nossos pacientes a oportunidade de participar deste teste para este novo tratamento para retinite pigmentosa ligada ao X. Esta é uma condição devastadora para a qual atualmente não há tratamento efetivo ".
"Nossa ambição é poder oferecer aos nossos pacientes tratamento adequado em todo o espectro desta doença. Este último estudo é uma oportunidade para tentar e estabilizar a progressão da doença para aqueles com um estágio inicial de um tipo específico de retinite pigmentosa, conhecido como X-linked ".
Professor Graeme Black, Consultor em Genética e Oftalmologia, Universidade de Manchester Hospitais Centrais de Manchester University NHS Foundation Trust acrescenta: "Manchester é um centro líder para o diagnóstico e tratamento de doenças genéticas dos olhos hereditárias. A co-localização do Manchester Royal Eye Hospital e do Hospital Saint Mary's, que abriga o Manchester Center for Genomic Medicine, significa que temos uma coorte de pacientes que poderiam se beneficiar deste novo tratamento ".
Dave Fellows, diretor executivo da Nightstar comentou: "Este estudo destaca nosso compromisso em ajudar os pacientes com as devastadoras conseqüências de doenças retinianas hereditárias, como retinite pigmentosa ligada ao X. Pretendemos alavancar nossos relacionamentos existentes com centros de excelência de oftalmologia, como Manchester, para realizar ensaios clínicos multicêntricos. Nosso objetivo é ser o líder na terapia genética ocular ".


Preditos:Pagina doenças da visão no Facebook.
Fonte :
https://www.rpfightingblindness.org.uk/newsevent.php?tln=newsevents&newseventid=593
Manchester Royal Eye Hospital administers its first gene therapy treatment
rpfightingblindness.org.uk

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