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terça-feira, 5 de setembro de 2017

Os resultados da Fase III do tratamento experimental da terapia genética para a distrofia retiniana mediada por RPE-65

Os resultados da Fase III do tratamento experimental da terapia genética para a distrofia retiniana mediada por RPE-65 apresentam benefícios estatísticos e clinicamente significativos
As conclusões de um estudo de pesquisa clínico publicado no Lancet mostram que os pacientes com retinopatia mediada por RPE-65 apresentaram uma "diferença estatisticamente significante e clinicamente significativa" no ponto final de avaliação primária do "teste de mobilidade multi-luminância" (MLMT ). O ponto final em si representa uma inovação incorporada ao estudo e aprovada pelos reguladores como um teste significativo para avaliar resultados funcionais nesses estudos. O tratamento, chamado voretigene neparvovec, é um vector de AAV (vírus adeno-associado) portador de uma sequência de gene de ADNc de RPE 65 modificada, concebida para expressão no tecido da retina para substituir o gene não funcional que é endógeno e assim corrigir o defeito primário. Espera-se que o tratamento essencialmente "cure" a doença com uma única administração de terapêutica e representa uma conquista histórica tanto no campo da terapia gênica como no desenvolvimento comercial de um produto de terapia genética nos Estados Unidos. Se aprovado pela FDA, o tratamento representará o primeiro medicamento aprovado na América do Norte.
O estudo de Fase III foi pequeno, 29 pacientes no total, e foi projetado para avaliar a segurança e a eficácia do novo tratamento em um ensaio clínico randomizado de etiqueta aberta. Conduzidos em dois sites nos EUA, os pacientes foram considerados elgíveis para o estudo se cada olho tivesse um BCVA de 20/60 ou pior, ou um campo visual inferior a 20 graus em qualquer meridiano, ou ambos. Além disso, pacientes elegíveis precisavam ter um diagnóstico genético confirmado de mutações RPE65 bialélicas. A avaliação do ponto de partida primário foi por meio de "teste de mobilidade de multi-luminância padronizado", essencialmente um curso de navegação cuidadosamente projetado e modificável com intervalos de luminância alteráveis usados para avaliar o resultado funcional do tratamento de forma clinicamente significativa. Uma injeção subretiniana de 1 × 5 × 10¹¹ genomas de vetores de voretigene neparvovec em volume total de 300uL foi administrada a participantes randomizados (2: 1) usando um procedimento cirúrgico padronizado. O parâmetro primário de eficácia foi a mudança de 1 ano no desempenho do MLMT, medindo a visão funcional em níveis de luz especificados. No ponto de tempo de 1 ano, o diferencial de MLMT bilateral médio foi de 1,8 (SD 1 · 1) níveis de luz no grupo de intervenção, versus 0 · 2 (1 · 0) no grupo controle (diferença de 1 · 6, 95% CI 0 · 72-2 · 41, p = 0 · 0013). Além disso, 13 (65%) dos 20 participantes da intervenção, mas sem participantes de controle, passaram a MLMT no menor nível de luminância testado (1 lux).
Os autores do relatório de pesquisa concluem seu estudo afirmando: "os dados aqui apresentados, que se somam ao perfil de segurança e eficácia em evolução de voretigene neparvovec, mostram sensibilidade à luz melhorada, campos visuais e capacidade de navegação sob condições de iluminação fraca em pacientes com RPE65 distrofia retiniana hereditária mediada, uma população sem opções de tratamento farmacologico aprovadas. Os dados do estudo subseqüente de fase 1 sugerem que esse efeito pode durar pelo menos 3 anos; a observação está em andamento. Estes resultados sublinham a necessidade de acesso ao rastreio genético para identificar pacientes com distrofia retiniana hereditária que possam se beneficiar com esta e outras potenciais terapias genéticas futuras.
créditos: Doenças Da Visão

Fonte :
http://brief.euretina.org/clinical/phase-iii-results-of-experimental-gene-therapy-treatment-for-rpe-65-mediated-retinal-dystrophy-report-statistical-and-clinically-meaningful-benefit
Phase III results of experimental gene therapy treatment for RPE-65 mediated retinal dystrophy report statistical and clinically meaningful benefit |
brief.euretina.org

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