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terça-feira, 17 de outubro de 2017

Optogenética no tratamento da Retinose pigmentar

GenSight Biologics recebe designação de medicamento órfão FDA para GS030 em Retinite Pigmentosa
GenSight Biologics, uma empresa de biopharma que descobre e desenvolve terapias genéticas inovadoras para doenças neurodegenerativas da retina e doenças do sistema nervoso central, anunciou que a US Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação de medicamento órfão (ODD) ao produto candidato da empresa GS030 para o tratamento de retinite pigmentosa.
"A designação de medicamentos órfãos tanto na Europa como nos Estados Unidos, juntamente com a classificação do Medicamento Avançado na Europa, reconhecem plenamente a necessidade médica urgente e não atendida para um tratamento seguro e eficaz para pacientes com retinite pigmentosa e destacam o potencial da optogenética e GS030 para abordá-lo ", comentou Bernard Gilly , diretor executivo da GenSight Biologics.
A GS030 está atualmente passando por um estudo de toxicidade regulatória de Boas Práticas de Laboratório (GLP) e espera-se entrar na clínica com um ensaio clínico de Fase I / II em pacientes com retinite pigmentar no terceiro trimestre de 2017, sujeito a resultados de toxicidade e revisão regulatória futura.
A FDA concede o designação de medicamentos órfãos para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para tratar, prevenir ou diagnosticar doenças ou condições que afetem mais de 200 mil pessoas nos Estados Unidos. A designação de medicamento órfão fornece à GenSight incentivos e benefícios nos EUA, incluindo um período de exclusividade de mercado de 7 anos se o GS030 for aprovado para o tratamento de pacientes com retinite pigmentar.
GS030 recebeu a designação de medicamentos órfãos e a classificação de produtos de terapia avançada na Europa.
A GS030 aproveita a plataforma de tecnologia optogenética da GenSight, uma nova abordagem para restaurar a visão aos pacientes usando a terapia genética para introduzir um gene que codifica proteínas sensíveis à luz em células alvo específicas na retina por injeção para torná-las sensíveis à luz. Um dispositivo médico portátil para estimular especificamente as células transduzidas está sendo desenvolvido para amplificar o sinal de luz e permitir a restauração da visão. Os pacientes precisarão usar o dispositivo usável externo para permitir a restauração da função visual. Usando esta plataforma de tecnologia optogenética, e com o apoio do Vision Institute em Paris, a GenSight está desenvolvendo seu segundo produto candidato, GS030, para restaurar a visão em pacientes que sofrem de Retinis Pigmentosa ou RP. RP é uma doença órfã, causada por múltiplas mutações em vários genes envolvidos no ciclo visual. A plataforma de tecnologia optogenética da GenSight é independente das mutações genéticas específicas que levam à doença. Em média, os pacientes com RP começam a sofrer perda de visão em seus jovens adultos, acabando ficando cegos por volta dos 40 aos 45 anos. Actualmente, não há tratamento para RP. O RP tem uma prevalência estimada de 1,5 milhão de pessoas em todo o mundo. Espera-se que o GS030 beneficie os pacientes nos estágios iniciais do PR.
A optogenética é uma técnica biológica que envolve a transferência de um gene que codifica para uma proteína sensível à luz para que as células neuronais respondam à estimulação da luz. Como resultado, é um método de neuromodulação que pode ser usado para modificar ou controlar as atividades de neurônios individuais no tecido vivo e até mesmo in vivo, com uma resolução espacial e temporal muito alta. A optogenética combina o uso de métodos de terapia genética para transferir o gene em neurônios-alvo e o uso de ótica e optrônica para entregar a luz às células transduzidas. A optogenética é amplamente utilizada por laboratórios de pesquisa em todo o mundo e realiza promessas clínicas no campo da deficiência visual ou distúrbios neurológicos.
Fonte :
http://www.businesswire.com/news/home/20170130005941/en/GenSight-Biologics-Receives-FDA-Orphan-Drug-Designation/?feedref=JjAwJuNHiystnCoBq_hl-a2dINecCqxbfS7lU8Cjp757cpar2z2OJ_5SQGMGwVHJgBtFNItNzWaC-E-WdoEDnkz6i6lCdteeEqxiTxGYcX-jd7r0vamE8dnQK2vJvVdP
GenSight Biologics Receives FDA Orphan Drug Designation for GS030 in Retinitis Pigmentosa
businesswire.com

Créditos: Página doenças da visão no Facebook

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