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terça-feira, 17 de outubro de 2017

Terapia genética para pessoas com mutações RPE65 que causam amaurose congênita de Leber e Retinose pigmentar

O Comitê da FDA Recomenda, por unanimidade, a aprovação da terapia genética RPE65 da Spark Therapeutics Decisão final devida em janeiro de 2018

Ashley e Cole Carper viajaram de Little Rock, AR, para contar a história de sua família na audiência da FDA.
A Spark Therapeutics deu um passo importante para obter aprovação de marketing para a terapia genética de restauração de visão para pessoas com mutações RPE65 que causam amaurose congênita Leber (LCA) e retinite pigmentosa. Na conclusão de uma audiência pública em 12 de outubro de 2017, um comitê consultivo composto por especialistas selecionados pela FDA votou por unanimidade 16 a 0 para recomendar a aprovação. A FDA deve tomar uma decisão final sobre a aprovação de marketing para o tratamento, conhecido como voretigene neparvovec, até 12 de janeiro de 2018.
O evento realizado na sede da FDA incluiu a apresentação dos resultados dos ensaios dos representantes da Spark, além de testemunhos convincentes de pacientes, membros da família e partes interessadas da indústria.
Katelyn Corey, de vinte e quatro anos de idade, disse aos participantes da audiência que, antes de receber o tratamento, sua constante adaptação à visão decrescente não deixou tempo para muito mais em sua vida. Mas suas circunstâncias mudaram drasticamente em dezembro de 2013, depois de receber a terapia genética RPE65 no ensaio clínico da Fase III da Spark.

"Dentro de dias, eu pude ver cores vibrantes. Eu poderia até ver a torre do relógio da Prefeitura de Filadélfia à noite ", disse ela. "Além disso, posso ir a um restaurante e ver tudo à luz de velas, e vejo estrelas no céu noturno". Katelyn recentemente obteve um mestrado em epidemiologia e trabalha como analista de pesquisa para o Departamento de Assuntos de Veteranos dos EUA.
Cole Carper, de 11 anos de idade, o orador mais jovem da audiência, disse que adora brincar com Legos agora que ele tem melhor visão graças à terapia genética. Sua irmã de 13 anos, Caroline, que também estava no estudo Fase III da Spark, gosta de ler livros impressos em vez de Braille. Ela também está se preparando para um papel na peça "Shrek" algo que sua mãe, Ashley, disse que teria sido muito difícil antes do tratamento.
Cole e sua mãe foram para o National Mall em Washington, DC, depois da reunião para entrar nos sites. Cole estava especialmente ansioso para visitar o Museu Spy.
O próprio diretor de pesquisa da Fundação, Dr. Stephen Rose, também deu testemunho na audiência. "A aprovação desta terapia genética será a mudança de vida para pessoas com perda severa de visão devido a mutações RPE65", disse ele. "A aprovação da FDA deste tratamento inovador proporcionaria um forte impulso para o avanço de várias outras terapias genéticas que conservam a visão em desenvolvimento em laboratórios e clínicas em todo o mundo".
Se aprovado, voretigene neparvovec tem potencial para ser a primeira terapia genética aprovada pelo FDA para o olho e para qualquer doença hereditária. O tratamento de investigação, resultado de mais de duas décadas de pesquisa e desenvolvimento, fornece cópias funcionais do gene RPE65 diretamente na retina, compensando assim as cópias não funcionais e mutantes. FFB foi um dos primeiros apoiadores financeiros desse trabalho, investindo US $ 10 milhões para laboratório RPE65 e pesquisa clínica.
"A FFB aplaude as equipes de investigação da Universidade da Pensilvânia, da Universidade da Flórida, do Children's Hospital of Philadelphia e da Spark Therapeutics para trazer a terapia e através de ensaios clínicos que demonstraram segurança e eficácia", acrescentou o Dr. Rose

Créditos: Pagina Doenças da visão no Facebook.
Fonte :
http://www.blindness.org/blog/index.php/fda-committee-unanimously-recommends-approval-for-sparks-rpe65-gene-therapy-final-decision-due-in-january-2018/

Um comentário:

  1. Quando essa terapia chegará a Portugal pois meu filho sofre dessa doença assim como outras duas crianças do meu conhecimento

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