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quarta-feira, 15 de novembro de 2017

Tratamento genético para a cegueira pode ser logo realidade



O estudo mostra que a terapia genética de primeira classe é capaz de restaurar a visão para pessoas com transtorno retiniano hereditário
Pacientes que perderam a visão de uma doença retiniana hereditária podem ver o suficiente para navegar em um labirinto depois de serem tratados com uma nova terapia genética, de acordo com pesquisas apresentadas na AAO 2017, a 121ª Reunião Anual da Academia Americana de Oftalmologia.
Os pacientes do estudo tiveram uma condição chamada amaurose congênita de Leber (LCA), que começa na infância e progride lentamente, eventualmente causando cegueira completa. Esta nova e genética terapia de genes está atualmente em análise pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos para aprovação potencial neste ano. Atualmente, não há tratamentos disponíveis para doenças retinianas hereditárias.
Oftalmologista Stephen R. Russell, MD, da Universidade de Iowa, é um dos principais pesquisadores para este tratamento pioneiro. Os dados do primeiro estudo randomizado, controlado, de fase 3, mostraram que 27 dos 29 pacientes tratados (93 por cento) experimentaram melhorias significativas em sua visão, o suficiente para que eles pudessem navegar em um labirinto em luz baixa a moderada. Eles também mostraram melhora na sensibilidade à luz e visão periférica, que são dois deficientes
 visuais que esses pacientes experimentam.
A aprovação poderia abrir a porta para outras terapias de genes que poderiam eventualmente tratar as mais de 225 mutações genéticas que causam cegueira. Pode ser aplicado a retinite pigmentosa, outra doença retiniana hereditária causada por um gene defeituoso. Ou no futuro, a terapia genética poderia fornecer proteínas-chave necessárias para restaurar a visão em doenças mais comuns, como a degeneração macular relacionada à idade.
A LCA é rara, afetando cerca de 1 em 80.000 indivíduos. Pode ser causada por um ou mais dos 19 genes diferentes. O tratamento, chamado voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), envolve uma versão geneticamente modificada de um vírus inofensivo. O vírus é modificado para transportar uma versão saudável do gene para a retina. Os médicos injetam bilhões de vírus modificados em ambos os olhos do paciente.
O tratamento não restaura a visão normal. No entanto, permite que os pacientes vejam formas e luz, permitindo que se movam sem uma cana ou um cão-guia. Não está claro por quanto tempo o tratamento durará, mas até agora, a maioria dos pacientes manteve sua visão por dois anos.
Mais de 200 pacientes com LCA participaram de ensaios de terapia gênica .
No entanto, nenhuma terapia genética chegou perto da aprovação da FDA para doença da retina ou qualquer outra doença ocular. um comitê consultivo da FDA aprovou por unanimidade o tratamento. O FDA não é obrigado a seguir as recomendações de seus comitês consultivos, mas geralmente o faz. Espera-se que a agência tome sua decisão até janeiro de 2018.

Fonte : https://www.aao.org/newsroom/news-releases/detail/genetic-treatment-blindness-may-soon-be-reality-
 Créditos: página doenças da visão no Facebook

Um comentário:

  1. Meu Pai tem 66 anos e ja perdeu quase que total a visão e ele tem vontade participar de uma pesquisa experimental... Há possibilidades?

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