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quarta-feira, 20 de dezembro de 2017

EUA aprovam terapia genética inédita contra cegueira

A FDA, agência americana que regula medicamentos, aprovou nesta terça-feira a primeira terapia genética capaz de reverter um tipo de cegueira. A terapia celular chamada comercialmente de Luxturna (voretigene neparvovec), da empresa americana Spark Therapeutics, será indicada para um tipo de doença hereditária da retina que provoca uma progressiva perda da visão a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.
A nova terapia, que é a primeira aprovada no país para uma doença genética, age corrigindo diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal.
“A aprovação de hoje marca outro ‘primeiro’ no campo da terapia genética – tanto em como a terapia funciona como na expansão do uso de terapia genética além do tratamento do câncer para o tratamento da perda de visão – e esse marco reforça o potencial dessa abordagem revolucionária no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras. O ponto culminante de décadas de pesquisa resultou em três aprovações de terapia genética este ano para pacientes com doenças graves e raras. Eu acredito que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez na cura, em muitas das nossas doenças mais devastadoras e intratáveis ​​”, disse o comissário Scott Gottlieb da FDA em comunicado oficial.
Mecanismo de ação
O Luxturna é indicado para crianças e adultos com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélicas do gene RPE65, ou seja, em ambas cópias do DNA herdadas do pai e da mãe. A terapia funciona por meio da introdução de uma cópia normal do gene em células da retina com a ajuda de adenovírus que a levam ao núcleo das células defeituosas. Isso permite que as células passem a produzir a proteína que converte a luz em um sinal elétrico que pode ser transmitido pelo nervo ótica, efetivamente restaurando a visão.
A terapia é aplicada apenas uma vez em cada olho, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. As reações adversas mais comuns do tratamento incluíram vermelhidão do olho (hiperemia conjuntival), catarata, aumento da pressão intraocular e lágrima da retina. Acredita-se que nos Estados Unidos, cerca de 1.000 a 2.000 pessoas apresentem a mutação.
Em outubro, um painel da FDA já havia recomendado com unanimidade a aprovação da terapia. Como em outras terapias genéticas já aprovadas, o preço do tratamento deverá ser o principal empecilho para sua utilização. Até o momento, a Spark Therapeutics não anunciou quanto pretende cobrar pelo tratamento, mas estima-se que chegue a custar 1 milhão de dólares (cerca de 3,3 milhões de reais).

Fonte:https://veja.abril.com.br/saude/eua-aprovam-terapia-genetica-inedita-contra-cegueira/

O Comitê Consultivo da FDA recomenda a aprovação da terapia genética de Luxturna
A Spark Therapeutics, a empresa de terapia genética, anunciou que o Comitê Consultivo de Farmácias, Têxteis e Terapias de Fármacos e Medicamentos dos EUA (FDA) recomendou por unanimidade a aprovação de Luxturna (voretigene neparvovec), uma terapia genética de uma única vez, experimental e experimental. o tratamento de pacientes com perda de visão por doença retiniana hereditária mediada por RPE65 confirmada (IRD).
"O voto do conselho consultivo unânime de recomendando a aprovação da Luxturna, nos aproxima de trazer essa terapia de genes vetoriais adeno-associados (AAV) em investigação para pacientes com perda de visão devido ao IRD confirmado com RPE65 bialélico", disse Katherine A. High, MD , presidente e chefe de Pesquisa e Desenvolvimento da Spark Therapeutics. "O programa clínico para Luxturna inclui dados de pacientes que mostram eficácia por até quatro anos em pontos finais, incluindo a mudança de pontuação do teste de mobilidade multi-luminância bilateral e o teste de limiar de sensibilidade à luz de campo completo, com observação em andamento. Estamos ansiosos para continuar trabalhando com a FDA, pois conclui sua revisão de Luxturna ".
A recomendação do comitê consultivo baseia-se no programa de desenvolvimento clínico da Luxturna, que inclui o primeiro ensaio clínico de terapia de genes em fase 3, randomizado e controlado, realizado para uma doença genética. No grupo de intervenção inicial da Fase 3, os participantes de quatro a 44 anos, em média, mantiveram a visão funcional e as melhorias na função visual demonstradas 30 dias após a administração de Luxturna durante sua última visita de acompanhamento anual, conforme medido pelo teste bilateral de mobilidade multi-luminância variação de pontuação e teste de limite de sensibilidade à luz de campo completo . Os dados de uma coorte do ensaio clínico de Fase 1, em que a administração experimental de Luxturna foi administrada ao contralateral, ou o segundo olho previamente não injetado, apresentaram melhorias médias similares. Como parte da Aplicação de Licença de Biologia
para a FDA, a Spark também apresentou os resultados de dois ensaios clínicos de Fase 1, um estudo de história natural e um estudo de validação MLMT. O voto do comitê consultivo de hoje não é vinculativo, mas a FDA terá em consideração sua recomendação ao revisar o BLA para a Luxturna.
"Atualmente, não há opções de tratamento farmacológico para as pessoas que vivem com IRD mediado por RPE65, que na maioria dos casos progride para completar a cegueira", disse o investigador principal Albert M. Maguire, professor de oftalmologia do Scheie Eye Institute da Universidade da Pensilvânia Perelman School of Medicine e médico assistente na Divisão de Oftalmologia Pediátrica no Children's Hospital of Philadelphia. "Como um médico praticante que freqüentemente fala com pacientes e famílias que vivem com IRDs, essas conversas foram, até agora, frustrantes na medida em que não houve nada a oferecer. O voto do comitê consultivo de hoje é um passo importante mais próximo do dia em que a discussão pode incluir o tratamento potencial da cegueira causada pelo IRD ".
Fonte :
https://www.rpfightingblindness.org.uk/newsevent.php?tln=newsevents&newseventid=606
FDA Advisory Committee recommends approval of Luxturna gene therapy
rpfightingblindness.org.uk
Créditos pela tradução: Página Doenças da visão no Facebook

Um comentário:

  1. Tenho um filho de 17 anos que tem ammauroser congênito Leber,fez uns. Exames segunda a medica era rpe65 ,desde quatro anos percebi,hje ele nao enxerga,nada lembro da médica .dado esperança a ele que ia colocar dele. Nbum propgram de teste

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