Pesquisar

Minhas Redes Sociais – Nosso contato direto com você

No link abaixo nosso contato e nosso endereço de redes sociais. Siga-nos nestas Redes Sociais e tenha sempre acesso as informações que publicamos regularmente.



CLIQUE AQUI!

terça-feira, 16 de janeiro de 2018

Terapia genética para mutações no gene RPGR

AGTC anuncia designação de medicamento órfão da FDA dos EUA para terapia genética para tratar retinite pigmentar X

Applied Genetic Technologies Corporation
uma empresa de biotecnologia que realiza ensaios clínicos em humanos de terapias genéticas baseadas em vírus adeno-associados (AAV) para o tratamento de doenças raras, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu uma designação de medicamento órfão para seu produto de terapia genética candidato para o tratamento de retinite pigmentosa (XLRP) relacionada ao X causada por mutações no gene RPGR .

A empresa anunciou que a Comissão Européia (CE) concedeu uma designação de medicamento órfão para a mesma indicação.
XLRP é uma condição hereditária que causa perda de visão progressiva, começando com a cegueira noturna em meninos seguidos pela constrição progressiva do campo de visão. Os homens afetados tornam-se legalmente cegos em uma média de cerca de 45 anos de idade. A forma mais comum de XLRP é causada por mutações no gene RPGR. Os dados pré-clínicos indicam que o tratamento com um produto de terapia genética retardou a perda de função visual em um modelo canino de XLRP devido a mutações no gene RPGR. XLRP e retinosquise ligada ao X (XLRS) são os dois programas de desenvolvimento dentro da colaboração e contrato de licença da AGTC com Biogen para desenvolver terapias baseadas em genes para múltiplas doenças oftálmicas.
Receber a designação de medicamento órfão dos EUA para o nosso quarto candidato a tratamento de terapia genética demonstra nosso compromisso contínuo em atender as necessidades não atendidas de pessoas com doenças hereditárias raras , disse Sue Washer, presidente e CEO da AGTC.

XLRP afeta cerca de 20 mil pessoas nos EUA e na Europa. Estamos no bom caminho para apresentar um pedido de Investigação de novos medicamentos para este programa este ano, e essa designação de medicamento órfão ajudará a acelerar o processo de revisão regulatória enquanto trabalhamos para trazer uma nova opção de tratamento para pacientes com XLRP .

A AGTC também recebeu a designação de medicamentos órfãos da FDA e da CE para os seus produtos de terapia genética para o tratamento da retinosquise ligada ao X e para o tratamento de acromatopsia causada por mutações nos genes CNGA3 e CNGB3.

A designação de medicamento órfão, abrangida pela Orphan Drug concedida a medicamentos ou produtos biológicos que tratam uma doença ou condição rara que afeta menos de 200 mil indivíduos. Os produtos que recebem designação de medicamento órfão são elegíveis para receber exclusividade de mercado por um período de sete anos, um processo de revisão regulamentar acelerado, uma isenção de certos impostos e taxas de usuários e suporte clínico adicional da FDA.

Publicação Feita Por Rodrigo Xavier na Pagina Doenças Da Visão no Facebook

Fonte : http://health.einnews.com/pr_news/396148088/agtc-announces-u-s-fda-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-to-treat-x-linked-retinitis-pigmentosa?n=2&code=h4LyIdYqUl8ZcKyX

Nenhum comentário:

Postar um comentário