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terça-feira, 24 de abril de 2018

Terapia Genética Francesa para curar a retinose pigmentar


um ensaio de Fase I / II na França testando HORA-PDE6B uma terapia genética única com o potencial de curar uma retinite pigmentosa.

Com sede em Paris
o Horama oferece terapias genéticas para lidar com as doenças que afetam a visão. A empresa lança um ensaio clínico de I / II que recrutou 12 pacientes no Hospital Universitário de Nantes para o teste de segurança e uma determinada medida para o HORA-PDE6B. Este tratamento é uma terapia genética destinada a curar uma retinite pigmentosa com um único controle nos casos em que é feito por mutações no gene da PDE6 β.

 Christine Placet, CEO da Horama

Estima-se que as mutações na PDE6 β  afetam mais de 5.000 pessoas nos EUA e na Europa e resultam em uma perda progressiva de visão e campo visual que ocorre na infância, resultando em incapacidade. Quando você tem algum grau de visual, você não pode se mover, não pode, não pode se identificar, não pode ver os pés quando e um carro vindo de um lado , diz Christine Placet .

Eventualmente, uma condição leva à cegueira aos 40 anos de idade. E não há tratamento.

Um Horama pode acabar com isso se HORA-PDE6B se mostrar seguro e eficaz. Uma terapia genética consiste em um vírus adeno-associado recombinante AAV em que os genes virais foram substituídos por uma cia funcional do gene da PDE6. O DNA injetado sob a retina, entre os fotorreceptores e o epitélio pigmentar da retina, foi utilizado como células para a preparação da proteína PDE6 β.

 Segundo Placet, uma terapia tem o potencial de ser uma curar com uma única injeção em cada olho. Como as células às quais o DNA não são renovados à medida que envelhecem,

As empresas Nightstarx e Gensight estão trabalhando na área de terapia genética para doenças oculares. No entanto, eles se concentram em outras doenças congênitas. Placet .
O Horama tem uma grande chance de ser lançado primeiro um tratamento para uma doença.

O próximo julgamento vai acompanhar os pacientes por vários anos, mas os resultados serão avaliados em 1 ano após o tratamento dos pacientes. As perspectivas são positivas, uma vez que já existem dados positivos de segurança na próxima semana. Chamado de HORA-RPE65, o salário contém uma gene do gene RPE65 para tratar uma doença amaurose congênita de Leber tipo 2 (LCA2).

Publicação Feita Pela Pagina Doenças Da Visão

Fonte :
https://labiotech.eu/horama-retinitis-pigmentosa-cure/

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